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Autismo, scoperti difetti cellule malate trattabili con farmaci

Washington. – Farmaci contro l’autismo? Il traguardo è ancora lontano, ma si apre uno spiraglio di speranza. Uno studio del Boston Children’s Hospital ha portato alla scoperta di un difetto nelle cellule presente in parte dei malati di autismo. Un difetto, questo, che pare possa essere trattato con due farmaci esistenti già approvati. I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista Cell Reports. Nel 50 per cento dei casi, l’autismo deriva da una malattia genetica chiamata sclerosi tuberosa complessa (TSC) che, ad oggi, è incurabile. Tuttavia, nel nuovo studio i ricercatori sembrano aver trovato la causa della TSC e una possibile strategia per combatterla.

Gli studiosi pensano che questa malattia sia causata da un difetto nel modo in cui le cellule “riciclano” i mitocondri, ovvero le “batterie” che forniscono energia alle cellule. Inoltre, gli scienziati hanno dimostrato che due classi di farmaci gia’ esistenti potrebbero essere efficaci contro questo difetto: l’antipilettico carbamazepina e gli inibitori di mTOR. Quando i ricercatori hanno provato a trattare la malattia nei topi, i neuroni disfunzionali sono stati in grado di eliminare i mitocondri danneggiati e ricostituire quelli sani, ripristinando un normale turnover. Questi risultati potrebbero aprire la strada a nuove possibilità di trattamemto, non solo della Tsc, ma anche per alcune forme di autismo e disturbi neurologici. (AGI) 

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