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Fibrosi Cistica: nuova tecnica per terapia genica

(AGI) – Roma, 29 apr. – La fibrosi cistica, una delle malattie
geentiche piu’ diffuse, potrebbe un giorno essere curata grazie
a una nuova terapia genica messa a punto da un gruppo di
ricercatori della Yale University. I risultati della ricerca,
pubblicati sulla rivista Nature Communications, mostrano che
con questa nuova tecnica di editing genetico, i ricercatori
sono riusciti a corregere la mutazione che porta alla malattia,
in un numero di cellule molto piu’ alto di quanto fino ad oggi
ottenuto in analoghi approcci terapeutici. Anche sotto il
profilo dei potenziali effetti collaterali, la nuova tecnica,
che sfrutta le proprieta’ ricombinanti del genoma attraverso
nanoparticelle, pare essere relativamente sicura. Naturalmente
si tratta al momento di esperimenti condotti in provetta e,
come ha spiegato Marie Egan, una delle principali ricercatrici
coinvolte, la strada per arrivare a una terapia vera e propria,
e’ ancora lunga. ”Questo e’ il primo passo di un lungo
processo. La tecnologia potrebbe essere utilizzata come un modo
per risolvere il difetto genetico di base nella fibrosi
cistica”. (AGI)
.

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