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Talassemia: allo studio terapia genica

(AGI) – Milano, 24 set. – La terapia genica potrebbe essere in
futuro la soluzione per le persone affette da talassemia. E’
questo uno dei temi principali del convegno “Red cell biology
thirty years after”, organizzato dal Dipartimento di Scienze
Cliniche e di Comunita’ dell’Universita’ degli Studi di Milano,
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di
Milano e promosso dalla Fondazione Internazionale Menarini. Il
convegno, in programma da oggi al 26 settembre a Milano,
ripercorre le acquisizioni sulle malattie del sangue e la
biologia molecolare del globulo rosso degli ultimi anni, che
hanno fatto da volano per le conoscenze su tante altre
patologie ereditarie. Di recente si e’ assistito a una vera e
propria esplosione di scoperte scientifiche, molte delle quali
grazie al contributo di ricercatori italiani, in prima linea
anche oggi nella ricerca di nuove terapie, come appunto quella
genica. Infatti l’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia
genica TIGET, l’Ospedale San Raffaele di Milano e il Centro
Anemie Congenite della Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale
Maggiore Policlinico di Milano hanno annunciato l’avvio della
sperimentazione clinica di terapia genica della talassemia.
“Prelevare cellule staminali produttrici di globuli rossi dal
paziente – ha spiegato Maria Domenica Cappellini, Direttore
dell’Unita’ di Medicina Interna presso la Fondazione IRCCS Ca
Granda Ospedale Maggiore Policlinico e Presidente del convegno
– sostituire in esse il gene difettoso con uno funzionante e, a
mezzo di un vettore (un virus reso innocuo), trasferirle nel
talassemico in modo che il suo organismo sia in grado di
produrre globuli rossi funzionanti. E’ forse questa la chiave
per vincere la talassemia. I progressi negli studi della
terapia genica sono significativi, e speriamo che in futuro
l’ingegneria delle cellule staminali che producono globuli
rossi possa portare a nuovi trattamenti contro la talassemia”.

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